به طور معمول یک هدف دارویی ، یک مولکول کلیدی است که در یک مسیر متابولیکی یا سیگنالینگ خاص درگیر می شود که مخصوص شرایط بیماری یا آسیب شناسی یا عفونت یا بقای یک عامل بیماری زای میکروبی است. برخی از رویکردها با توقف عملکرد یک مولکول کلیدی سعی در جلوگیری از عملکرد مسیر در حالت بیمار دارند. ممکن است داروهایی طراحی شوند که به ناحیه فعال متصل شده و این مولکول اصلی را مهار کنند. رویکرد دیگر ممکن است افزایش مسیر طبیعی با ارتقا مولکولهای خاصی در مسیرهای طبیعی باشد که ممکن است در حالت بیماری تحت تأثیر قرار گرفته باشد. علاوه بر این ، این داروها باید به گونه ای طراحی شده باشند که هیچ مولکول مهم دیگری "غیر هدف" را که ممکن است از لحاظ ظاهری مشابه مولکول هدف باشد تحت تأثیر قرار ندهد ، زیرا تداخلات دارویی با مولکول های خارج از هدف ممکن است منجر به عوارض جانبی نامطلوب شود . 

همسانی توالی اغلب برای شناسایی چنین خطرات استفاده می شود. به طور معمول ، داروها مولکول های کوچک آلی هستند که از طریق سنتز شیمیایی تولید می شوند ، اما داروهای مبتنی بر بیوپلیمر (همچنین به عنوان بیولوژیک شناخته می شوند) که از طریق فرآیندهای بیولوژیکی تولید می شوند ، به طور فزاینده ای رایج می شوند. علاوه بر این ، فناوری های خاموش کننده ژن مبتنی بر mRNA ممکن است کاربردهای درمانی داشته باشند.

برای آشنایی با دوره آموزش طراحی دارو اینجا کلیک کنید